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Curación de la ceguera en ratones
Los virus pueden transportar proteínas sensibles a la luz a células específicas en las retinas de ratones ciegos, lo que permite una visión rudimentaria, según una nueva investigación. Aunque estudios previos han demostrado que las proteínas sensibles a la luz pueden ser beneficiosas, los métodos de administración no fueron prácticos para los humanos. El método de liberación viral es similar a los que ya se utilizan en la terapia génica humana.
Transformando la vista: La entrega de una proteína sensible a la luz (resaltada en verde) a células específicas en la retina (resaltadas en rojo) de un ratón ciego hace que esas células sean sensibles a la luz, restaurando algo de la visión. (Otras células de la retina aparecen en azul).
Las nuevas proteínas sensibles a la luz estuvieron activas durante la duración del estudio, aproximadamente 10 meses, lo que sugiere que el tratamiento funcionaría a largo plazo. Además, la terapia parecía segura; las proteínas, que se derivaron de las algas, permanecieron dentro del ojo y no desencadenaron inflamación.
En mi opinión, el mayor paso adelante en este artículo es el uso de técnicas de entrega viral, las mismas técnicas de entrega que tendrían que usarse si la técnica pasara al tratamiento humano, dice Thomas Münch , investigador de la Universidad de Tübingen, que no participó en el estudio pero que ha realizado una investigación similar. Estudios recientes de terapia génica, que utilizaron virus similares para administrar diferentes proteínas, han demostrado un éxito preliminar en el tratamiento de una forma genética rara de ceguera en pacientes, pero el enfoque actual podría aplicarse a un grupo mucho más amplio de personas porque podría restaurar la luz. Sensibilidad a la retina independientemente de la causa de la degeneración.
Para restaurar la visión, Alan Horsager , investigador de la Universidad del Sur de California, y sus colaboradores capitalizaron la optogenética, un tipo de ingeniería genética que hace que las neuronas sean sensibles a la luz. Utilizaron un virus especialmente diseñado para enviar al ojo numerosas copias del gen que produce una proteína llamada canalrodopsina. La proteína forma un canal que se asienta en la membrana de una célula y se abre cuando se expone a la luz. Los iones cargados positivamente luego se precipitan hacia la célula, lo que desencadena un mensaje eléctrico que se transfiere a otras células de la retina.
El gen se modificó para que se volviera activo solo en células retinianas específicas llamadas células bipolares. En un ojo sano, estas células se activan cuando las células fotorreceptoras adyacentes detectan la luz. Los investigadores esperan que hacer que las células bipolares respondan directamente a la luz en un ojo afectado por enfermedades degenerativas de la retina, como la retinitis pigmentosa o la degeneración macular, podría permitir que las células alteradas reemplacen a los fotorreceptores que han muerto. Horsager cofundó una startup llamada Eos neurociencia , junto con el neurocientífico del MIT Ed Boyden, para comercializar el enfoque.
El enfoque optogenético es conceptualmente similar a la prótesis de retina, en la que los electrodos implantados estimulan la retina en respuesta a la luz captada por una cámara. (Uno de estos dispositivos fue aprobado recientemente para uso clínico en Europa). Pero los investigadores dicen que restaurar la sensibilidad a la luz de las células individuales de la retina debería permitir una visión más fina que la estimulación eléctrica directa, que activa muchas células simultáneamente. Aunque la retina es una pieza bastante delgada y pequeña de tejido cerebral, es extremadamente compleja, dice Horsager. Si vamos a interactuar con el tejido, queremos hacerlo de una manera precisa y específica del circuito.
En una prueba de laberinto de agua en la que se iluminó con luz la dirección correcta para nadar, los animales tratados encontraron la ruta de escape mucho más rápidamente que sus contrapartes no tratadas. Con una luz muy brillante, se desempeñaron casi tan bien como los ratones normales. La investigacion fue Publicado en línea la semana pasada en el diario Terapia molecular .
Si bien los hallazgos son prometedores, aún no está claro en qué resolución pueden ver los animales. La tarea requiere una detección general de la luz, en lugar de una detección de grano fino. Horsager predice que un paciente humano que reciba un tratamiento similar podría caminar al aire libre y, con suerte, sentir la luz y navegar por el entorno hasta cierto punto.
Los investigadores planean seguir jugando con la terapia antes de pasar a los estudios clínicos. Están explorando otras proteínas que podrían proporcionar una mayor sensibilidad a la luz, así como proteínas que apagarían la actividad en otro subconjunto de células de la retina. La capacidad de encender algunas células y apagar otras en respuesta a la luz orquestaría teóricamente una respuesta más parecida a la de la retina que funciona normalmente. Debido a que las señales de luz se someten a un procesamiento significativo en los circuitos de la retina antes de transmitirse al cerebro, cuanto más de cerca los científicos puedan imitar la actividad en la retina intacta, mejor será la visión resultante.