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Curación de cromosomas
Cada célula humana lleva 46 cromosomas, los paquetes de ADN y proteínas que transmiten genes de generación en generación a medida que las células se dividen. Últimamente, los científicos se han estado preguntando si pueden engañar a la maquinaria de la célula insertando un cromosoma 47 sintético provisto de genes de su propia elección. Dos empresas, Athersys en Cleveland, OH, y Chromos Molecular Systems en Burnaby, Columbia Británica, están comenzando a encontrar una respuesta; están probando cromosomas artificiales como una forma segura y eficaz de introducir genes terapéuticos en pacientes que padecen trastornos genéticos mortales.
Su esperanza es que los cromosomas falsos proporcionen una alternativa viable a la terapia génica convencional, que generalmente usa virus para administrar reemplazos de genes en el tratamiento de enfermedades como la hemofilia y la fibrosis quística. El pequeño tamaño de los virus limita la cantidad de genes que se pueden administrar y, dado que las proteínas virales también pueden causar reacciones inmunes peligrosas, la estrategia es arriesgada. Los cromosomas artificiales podrían evitar estos problemas a los pacientes de terapia génica. Un cromosoma artificial puede transportar cualquier número de genes, es ignorado por el sistema inmunológico y funciona independientemente de otros cromosomas, por lo que la técnica representa potencialmente una respuesta o una respuesta a esos desafíos, dice Huntington F. Willard, director del Instituto de la Universidad de Duke. para Ciencias y Políticas del Genoma. Los investigadores de Willard y Athersys crearon los primeros cromosomas artificiales humanos hace cinco años.
Esta historia fue parte de nuestro número de abril de 2003
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Ahora Athersys y Chromos están tratando de demostrar que Willard tiene razón. En experimentos con ratones, Chromos ha demostrado que los cromosomas falsos se transmiten de las células madre a las células hijas durante la división celular y de una generación a la siguiente a medida que los animales se reproducen. Más recientemente, los científicos de Chromos demostraron que pueden aumentar el recuento de glóbulos rojos en ratones inyectando células que contienen cromosomas artificiales que llevan el gen de la eritropoeitina, una proteína que estimula la producción de células sanguíneas. Si construcciones similares funcionan en humanos, los objetivos potenciales de la empresa incluyen diabetes, hemofilia y diversos trastornos metabólicos.
Willard anticipa que los ensayos en humanos serán dentro de un año o más. Pero abundan los escépticos. Michle Calos, una genetista de la Universidad de Stanford que anteriormente había trabajado con cromosomas artificiales, ha cambiado su enfoque hacia otros métodos de terapia génica, como la inserción de genes terapéuticos en lugares específicos de los cromosomas naturales. Dice Calos, no estoy seguro de que ese enfoque llegue a la clínica, porque creo que podría haber alternativas que sean simplemente más competitivas.