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Cuatro cosas asombrosas que hizo la edición de genes en 2017
Ilustración de Evah Fan
La edición de genes aún no ha curado la enfermedad en un ser humano, pero está cada vez más cerca. Con el debut de CRISPR hace unos años, los avances en la tecnología se han producido a un ritmo vertiginoso. Estas son algunas de las cosas notables que hizo la edición de genes en 2017.
1. Los primeros embriones humanos en EE. UU. se modificaron con CRISPR.
En agosto, investigadores de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón, dirigidos por Shoukhrat Mitalipov, informaron sobre el primer intento conocido de modificar genéticamente embriones humanos en los EE. UU. Inyectaron CRISPR en embriones que portaban una mutación genética responsable de una afección cardíaca hereditaria a menudo fatal. CRISPR pudo corregir la mutación en aproximadamente tres cuartas partes de los embriones. Investigadores en China habían editado previamente embriones humanos con CRISPR, pero este fue el intento más grande de alterar embriones hasta la fecha.
2. CRISPR se volvió más preciso.
CRISPR y otros métodos de edición del genoma funcionan haciendo rupturas de doble cadena en el ADN, lo que es especialmente útil si desea insertar o eliminar genes completos. Pero algunas aberraciones genéticas ocurren en un nivel aún más diminuto del genoma. A veces, es posible que solo desee editar, eliminar o insertar una sola letra de ADN, no un gen completo. Esta idea, llamada edición de base, se acercó a la realidad en 2017. Los investigadores modificaron CRISPR para apuntar a una sola letra base en lugar de un gen en las células humanas. Con la nueva herramienta, pudieron convertir un par de bases A-T en un par G-C. La hazaña es digna de mención porque los errores en un solo par de bases representan aproximadamente la mitad de las 32.000 mutaciones que se sabe que están relacionadas con enfermedades humanas.
3. Los científicos usaron CRISPR para preparar cerdos como fuente futura de órganos humanos.
Este año, la startup eGenesis, una empresa derivada del laboratorio del genetista de la Escuela de Medicina de Harvard, George Church, dio un paso adelante en la modificación de cerdos usando CRISPR. La compañía quiere satisfacer una gran necesidad de trasplantes de órganos al hacer que los órganos de cerdo sean lo suficientemente seguros para ser utilizados en humanos con insuficiencia cardíaca, hepática, renal o pulmonar. Un problema es que los cerdos albergan virus innatos en su ADN que podrían transferirse a receptores humanos y causar enfermedades. Los investigadores de eGenesis utilizaron CRISPR para desactivar estos virus en embriones de cerdo. Cuando nacieron los cerdos, los 37 estaban sanos y libres de virus.
4. Se inyectó un tratamiento de edición de genes directamente a un paciente.
Un hombre de 44 años se convirtió en la primera persona en recibir un tratamiento de edición de genes diseñado para modificar directamente sus células. La terapia utiliza un enfoque de edición de ADN más antiguo llamado nucleasas con dedos de zinc, en lugar de CRISPR. El enfoque está destinado a corregir un error en un gen que causa un trastorno metabólico raro que destruye lentamente las células del cuerpo. Sangamo Therapeutics, la empresa que fabrica la terapia experimental, utilizó anteriormente la misma tecnología para editar las células de los pacientes con VIH fuera del cuerpo y luego infundirlas de nuevo en los pacientes en un intento de eliminar el virus. El tratamiento no tuvo un efecto duradero, pero Sangamo espera que inyectar directamente las herramientas de edición de genes en el cuerpo tenga más posibilidades de funcionar.