CRISPR se utiliza para tratar a un paciente con una peligrosa enfermedad de la sangre

Categoría: Biotecnología Al corriente Feb 25

Una empresa de biotecnología suiza dice ha utilizado CRISPR para tratar a un paciente con beta talasemia, marcando la prueba inaugural de la tecnología de edición de genes realizada por la industria farmacéutica occidental.

El tratamiento: CRISPR Therapeutics, de Zug, Suiza, dice que usó CRISPR para tratar de curar a un solo paciente de beta talasemia, una peligrosa enfermedad de la sangre que deja a las personas dependientes de las transfusiones. Vertex Pharmaceuticals de Boston está patrocinando el esfuerzo.

El problema: Las personas con talasemia beta heredan copias defectuosas del gen que produce la hemoglobina, la molécula que utilizan los glóbulos rojos para transportar oxígeno. Sin embargo, el cuerpo de todos tiene una segunda copia del gen, llamada hemoglobina fetal, que se apaga después de nacer. En el ensayo clinico , los científicos están empleando la edición CRISPR en un intento de volver a activar el gen fetal.

Fuera del cuerpo: El tratamiento consiste en recolectar células madre de la médula ósea de un paciente y luego fijar su ADN en el laboratorio usando CRISPR. Después de eso, las células se reinfunden en el torrente sanguíneo. En teoría, el tratamiento de una sola vez podría curar la enfermedad, aunque es demasiado pronto para saber el resultado. CRISPR Therapeutics dice que esperará a ver cómo responde su primer paciente antes de tratar a más personas. La compañía también tiene planes para tratar pacientes con anemia de células falciformes utilizando la misma estrategia.

¿Un comercial primero? CRISPR Therapeutics y Vertex afirman que son las primeras empresas en tratar a un paciente con CRISPR. Sin embargo, la tecnología ya se ha utilizado en China en pacientes con cáncer, algunos participando en estudios respaldados por empresas de biotecnología allí .