CRISPR se ha utilizado para tratar a pacientes con cáncer de EE. UU. por primera vez

Categoría: Biotecnología Al corriente 17 de abril

La herramienta de edición de genes se ha utilizado en un ensayo para mejorar las células sanguíneas de dos pacientes con cáncer, según NPR .

La prueba: La investigación experimental, en curso en la Universidad de Pensilvania, consiste en alterar genéticamente las células T de una persona para que ataquen y destruyan el cáncer. Un portavoz de la universidad confirmó que ha tratado a los primeros pacientes, uno con sarcoma y otro con mieloma múltiple.

Comienzo lento: Los planes para el estudio pionero se informaron por primera vez en 2016, pero fue lento para comenzar. Mientras tanto, los hospitales chinos han lanzado una veintena de esfuerzos similares. Carl June, el famoso oncólogo de la Universidad de Pensilvania, ha comparado el liderazgo chino en el uso de CRISPR con un Sputnik genético.

Ex vivo: Es más seguro y fácil emplear la técnica CRISPR en células extraídas del cuerpo de un paciente. Ese es el caso en el nuevo estudio sobre el cáncer, en el que los médicos recolectaron sangre de los pacientes y luego modificaron genéticamente las células inmunitarias presentes en ella antes de devolver las células a los pacientes.

La edición: Los investigadores agregaron un gen para hacer que las células T ataquen el cáncer, pero también usaron CRISPR para eliminar un gen diferente, llamado PD-1, que puede actuar como un freno en las defensas del sistema inmunológico.

Los fármacos que inhiben la PD-1, conocidos como inmunoterapias, han sido extraordinariamente efectivos en el tratamiento de algunos tipos de cáncer. Ahora la idea es instalar la misma capacidad directamente en el ADN de las células T.

Onda CRISPR: El estudio de cáncer de Pensilvania es solo una de las muchas pruebas de tratamientos médicos que utilizan CRISPR que están en camino. Este año, por ejemplo, un paciente en Europa se convirtió en la primera persona en ser tratada con CRISPR por una enfermedad hereditaria, la beta talasemia.

Fondos: El estudio de Penn está financiado por el Parker Institute for Cancer Immunotherapy, una organización iniciada por el cofundador de Napster y uno de los primeros inversores de Facebook, Sean Parker, así como por una empresa nueva, Tmunity. Parker ha comparado las células T con pequeñas computadoras que se pueden reprogramar.

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