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CRISPR podría ayudarnos a curar la enfermedad de células falciformes. Pero los pacientes son cautelosos.
Micrografía de células falciformes comunes de wikimedia
Una técnica de edición de genes que se ha mostrado prometedora como una cura potencial para la enfermedad de células falciformes ahora está siendo probado en humanos . Pero si funciona, ¿las personas que lo necesitan podrán obtenerlo? Ahora que una cura puede estar a la vista, esta es una pregunta urgente, dice Vence Bonham , asesor principal del director del Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano.
Anemia drepanocítica (SCD) es un trastorno genético de la sangre que afecta a millones de personas en el mundo. Provoca la producción de glóbulos rojos anormales y puede provocar dolor intenso, accidentes cerebrovasculares y daños en órganos y tejidos.
Desde una perspectiva científica, es un momento emocionante para las personas que padecen la enfermedad, dijo Bonham hoy en la conferencia EmTech de MIT Technology Review. Los investigadores están probando una técnica que utiliza la herramienta precisa de edición de genes CRISPR para modificar un solo gen asociado con la enfermedad.
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Pero desde un punto de vista sociológico, argumentó Bonham, el trabajo apenas comienza. La SCD es más común en ciertos grupos étnicos, particularmente en personas de ascendencia africana. Y aunque hay alrededor de 100.000 personas con la enfermedad en los EE. UU., la gran mayoría vive en el África subsahariana y la India, dijo Bonham.
Él y sus colegas realizaron recientemente un estudio pretendía explorar las actitudes y creencias hacia la técnica prometedora entre las personas con SCD, sus familiares y sus médicos. Muchas de las personas con las que hablaron Bonham y sus colegas expresaron su escepticismo de que una posible cura basada en CRISPR sería asequible y accesible para quienes la necesitan. Aunque encontraron una esperanza renovada, también observaron matices de advertencia y aprensión en esta esperanza, que concluyeron que se derivan en parte de décadas de privación de derechos médicos de la comunidad SCD.
Según un médico entrevistado para el estudio, existe el peligro de que otras enfermedades raras que tienden a afectar a las personas con más recursos reciban más atención y, potencialmente, financiación. Como resultado, existe la preocupación de que la población de SCD pueda quedarse atrás. Esta población ya es escéptica, ya que se han quedado en el polvo con tantas otras cosas, agregó el médico.
Además de una cura en sí misma, también necesitamos formas mejores y más económicas de expandir los beneficios de esta nueva tecnología, dijo Bonham. El potencial es grande, pero debemos hacernos la pregunta: ¿Quién se beneficiará?