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CRISPR en 2018: llegando a un ser humano cerca de usted
Los primeros ensayos clínicos están programados para comenzar en los EE. UU. y Europa, mientras que otros están estancados. 18 de diciembre de 2017
jose cochran
Desde que los científicos usaron por primera vez CRISPR-Cas9 para editar células humanas vivas en 2013, han dicho que las posibilidades de usarlo para tratar enfermedades son prácticamente infinitas.
En los últimos años, los avances en CRISPR se han producido a una velocidad vertiginosa y han surgido empresas para comercializar la tecnología. Ahora, los pacientes en Europa y EE. UU. podrían recibir tratamiento con terapias basadas en CRISPR a partir de 2018.
La esperanza es que CRISPR pueda usarse en un procedimiento único para curar algunos de los trastornos y cánceres hereditarios más devastadores, algunos de los cuales tienen pocas o ninguna opción de tratamiento actual. Los científicos quieren implementar la tecnología para corregir errores genéticos en el ADN de una persona, llegando a la raíz de la enfermedad.
Ese podría ser el sueño, pero la realidad es muy diferente. Los investigadores ya han retrasado las fechas de inicio de los ensayos clínicos. Y los estudios programados para comenzar en el próximo año o dos tratarán a una pequeña cantidad de pacientes con algunas enfermedades raras. Probablemente pasarán años antes de que la tecnología pueda usarse para enfermedades más comunes en más pacientes.
CRISPR Therapeutics, con sede en Cambridge, Massachusetts, se convirtió en la primera empresa en pedir permiso a los reguladores europeos para comenzar una prueba el próximo año. La compañía utilizará la tecnología de edición de genes para corregir un defecto genético en pacientes con beta talasemia, un trastorno sanguíneo hereditario.
Samarth Kulkarni, CEO de CRISPR Therapeutics, dice que la compañía también planea solicitar la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. en la primera mitad de 2018 para comenzar un ensayo CRISPR para la enfermedad de células falciformes.
Alrededor de 15 000 personas en Europa tienen beta talasemia y alrededor de 100 000 en los EE. UU. tienen células falciformes. Ambos son trastornos genéticos causados por mutaciones en los genes que producen la hemoglobina, una proteína importante en los glóbulos rojos que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. Por lo general, ambos padres deben transmitir un gen anormal para que un niño desarrolle la enfermedad.
Los investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford también están trasladando un tratamiento CRISPR para la anemia falciforme a ensayos clínicos. Dirigido por Matthew Porteus, profesor asociado de pediatría, el grupo buscará la autorización de la FDA en 2018 para comenzar un ensayo al año siguiente.
CRISPR Therapeutics y Stanford están adoptando enfoques diferentes. Ambos grupos extraen células madre de la médula ósea de los pacientes y luego las alteran con CRISPR. Pero en lugar de tratar de corregir el gen defectuoso en la anemia falciforme, CRISPR Therapeutics está utilizando la herramienta de edición para hacer que las células produzcan otra proteína, una versión infantil de la hemoglobina. Luego, las células modificadas se volverían a infundir en los pacientes.
La compañía está utilizando el mismo método para tratar a pacientes en Europa con beta talasemia.
En el estudio de células falciformes de Stanford, los investigadores intentarán corregir directamente la mutación en el gen de la hemoglobina para convertir las células falciformes en normales. Stanford llevará a cabo el ensayo en su nuevo Centro de Medicina Curativa y Definitiva. Maria Grazia Roncarolo, directora del nuevo centro, dice que Stanford planea abrir una serie de ensayos con la edición del genoma en los próximos años. Además de las células falciformes, dice Roncarolo, Stanford está planeando ensayos CRISPR adicionales para enfermedades metabólicas, autoinmunes y neurogenerativas.
Pero mientras algunos juicios avanzan, otros se han estancado. La Universidad de Pensilvania señaló el año pasado su intención de iniciar el primer estudio CRISPR en humanos. Obtuvo el permiso de los Institutos Nacionales de Salud y la FDA para usar CRISPR para tratar el melanoma, el sarcoma y el mieloma múltiple. El ensayo propuesto implicaría eliminar las células T de los pacientes, editarlas en un laboratorio e infundirlas nuevamente a los pacientes.
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Historia relacionada La enfermedad puede estar entre las primeras en ser tratadas con la nueva herramienta de edición de genes.Pero cuando se le preguntó sobre el estado del juicio, un portavoz de la Universidad de Pensilvania dijo Revisión de tecnología del MIT ella no pudo proporcionar una actualización sobre cuándo comenzaría. Un puñado de empresas también está tratando de modificar las células T con CRISPR para tratar el cáncer, pero ninguna ha anunciado planes para ensayos clínicos todavía.
Editas Medicine, otra empresa con sede en Cambridge, Massachusetts, también ha pospuso el inicio de su primer ensayo clínico planificado de un tratamiento basado en CRISPR para un tipo de ceguera hereditaria. La compañía dijo que los problemas de fabricación con la terapia explicaron el retraso.
Intellia Therapeutics, otra startup de CRISPR, no ha dicho cuándo planea comenzar los ensayos clínicos.
Mientras tanto, se están realizando varios ensayos CRISPR en China, todos para diferentes tipos de cáncer, según listados en clinicaltrials.gov . Los investigadores aún no han publicado los primeros resultados de esos estudios.
En los EE. UU. y Europa, 2018 podría no ser el año excepcional que los devotos de CRISPR esperaban, pero Alexey Bersenev, director del Laboratorio de Terapia Celular Avanzada en el Hospital Yale-New Haven, dice que 2019 podría ver una docena o más de presentaciones para estudios clínicos. juicios
Actualmente, el campo es demasiado optimista sobre los posibles resultados de los ensayos clínicos, dice Bersenev, quien también es cofundador de la base de datos celltrials.org, que rastrea los ensayos de terapia celular. Toda tecnología biomédica nueva y de moda suele pasar por una fase de expectativas infladas. Dice que no le sorprendería que los investigadores retrasaran aún más sus ensayos clínicos anticipados.