CRISPR: ¿El próximo tratamiento para la pérdida auditiva?

Categoría: Biotecnología Al corriente 20 de diciembre

Los científicos han utilizado la herramienta de edición de genes para restaurar la audición en animales con una forma genética de sordera.

El trabajo, que es detallado el miércoles en el diario Naturaleza , se hizo en ratones, pero una técnica similar podría eventualmente usarse en humanos. En ratones, los científicos inyectaron CRISPR-Cas9 directamente en los diminutos vellos del oído interno, que captan las vibraciones de las ondas sonoras y las convierten en señales que el cerebro puede interpretar (en la imagen de arriba, los vellos cocleares de un ratón aparecen de color verde).

Cuando estas células ciliadas se dañan, lo que puede suceder si escucha música demasiado alta, por ejemplo, conduce a la pérdida de la audición. Las mutaciones en ciertos genes tienen un efecto similar.

En el Naturaleza En el artículo, los investigadores encapsularon el sistema CRISPR en pequeñas burbujas de lípidos para atacar el gen Tmc1, que hace que las células ciliadas produzcan una proteína anormal y tóxica que se acumula y mata las células. Tanto en humanos como en ratones, heredar solo una copia del gen provoca una pérdida auditiva progresiva que conduce a la sordera. En las personas, numerosos genes se han relacionado con la sordera hereditaria.

Cuando se inyectó en la cóclea, la parte en forma de espiral del oído responsable de la audición, CRISPR pudo interrumpir el gen que causa la sordera. Anteriormente exploramos por qué esta podría ser una buena manera de entregar CRISPR a una persona (consulte El lugar más fácil para usar CRISPR podría estar en su oído).

En los ratones que recibieron la inyección CRISPR, sobrevivieron más células ciliadas y volvieron a crecer semanas después. Para probar su audición, los investigadores colocaron electrodos en las cabezas de los animales y monitorearon la actividad de las regiones del cerebro involucradas en la audición. Los ratones no tratados necesitaban estar expuestos a sonidos más fuertes para despertar la actividad cerebral que los ratones tratados.