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CRISPR, el futuro de la investigación en ciencias de la vida, pero aún queda mucho por aprender
Proporcionado por Lemelson-MIT
La ciencia busca explicar el mundo que nos rodea, y las explicaciones más satisfactorias son aquellas que nos permiten predecir fenómenos aún desconocidos. Mendeleev no solo explicó patrones en las propiedades de los elementos atómicos, sino que también predijo correctamente la existencia de ocho elementos más. Además de ser intelectualmente satisfactoria, la predicción lleva la ciencia al ámbito de la tecnología, lo que permite aplicaciones sólidas y confiables.
Los modelos predictivos en biología a menudo se basan en observaciones, desde Mendel que infiere las leyes de la herencia a partir de sus experimentos con guisantes y Darwin que postula la teoría de la evolución a partir de sus estudios detallados de la flora y la fauna hasta Franklin, Watson y Crick, que finalmente revelaron la estructura del ADN. y su estructura de doble hélice. Sin embargo, a pesar de estos y muchos otros avances significativos, sigue siendo un desafío sintetizar las reglas de la vida en un marco completo de principios operativos.
Hoy, gracias a una combinación de tecnologías novedosas y conocimientos científicos cada vez mayores, los científicos ahora están abordando precisamente este desafío. Muchos proyectos a gran escala destinados a observar la vida en alta resolución y barrido integral están en marcha, entre ellos:
Feng Zhang es el ganador de 2017 del premio Lemelson-MIT de $ 500,000, que honra a los inventores de mitad de carrera dedicados a mejorar el mundo a través de una invención tecnológica sobresaliente. Es miembro principal del Instituto Broad del MIT y Harvard, investigador del Instituto McGovern para la Investigación del Cerebro, profesor James y Patricia Poitras de Neurociencia en el MIT y profesor asociado en los departamentos de Ciencias Cerebrales y Cognitivas e Ingeniería Biológica en el MIT. . Zhang es un pionero de la revolucionaria tecnología de edición de genes CRISPR y ha recibido numerosos premios por su trabajo. Planea utilizar una parte del dinero del Premio Lemelson-MIT para apoyar los programas de educación e innovación STEM que desarrollan y despiertan el interés en la ciencia y la ingeniería entre los estudiantes de secundaria y preparatoria.
• Proyecto 1,000 Genomas, cuyo objetivo es crear una base de datos integral de la variación genética humana: los pequeños cambios en nuestro ADN que nos hacen únicos a cada uno de nosotros;
• Human Cell Atlas, un proyecto global para mapear cada tipo de célula en el cuerpo, un esfuerzo que será de gran ayuda para conectar el modelo de ADN genómico con las estructuras reales construidas por estos planes;
• Brain Connectome, que busca describir el diagrama de cableado completo del cerebro humano, lo que permite a los investigadores trazar las formas en que nuestros cerebros procesan y conectan la información.
Los datos y hallazgos de estos y muchos otros proyectos ayudan a los investigadores a dilucidar los mecanismos de procesos biológicos complejos, como las enfermedades y el envejecimiento.
Estos proyectos destacan la profundidad de la observación de la que los biólogos son ahora capaces, acelerando el ritmo con el que podemos estudiar la amplitud de la diversidad biológica natural. La investigación impulsada por la curiosidad ha llevado inesperadamente a muchas tecnologías y aplicaciones transformadoras. De hecho, algunas de las herramientas más poderosas para la investigación biológica han resultado de descubrimientos básicos impulsados por la curiosidad y se han aprovechado de la naturaleza. Las enzimas de restricción, que se obtuvieron de las bacterias, iniciaron la era de la biología molecular e hicieron posible la producción de insulina humana a partir de bacterias. Un ejemplo más reciente es el desarrollo de sistemas inmunitarios adaptativos microbianos, CRISPR, para la edición de genes. Estos sistemas naturales ayudan a los microbios a defenderse de los virus invasores mediante un mecanismo elegante que ha sido estudiado por microbiólogos durante más de veinte años. En los últimos años, los componentes de los sistemas CRISPR, como Cas9, se han aprovechado para su uso en células humanas y ahora están acelerando el desarrollo en los campos de la terapéutica humana, la agricultura y la investigación científica en todo el mundo. Aunque solo hemos explorado la punta del iceberg de la diversidad biológica, está claro que algunos organismos han desarrollado soluciones novedosas a problemas biológicos, y hay mucho que ganar estudiando estos mecanismos inusuales.
El rápido desarrollo de nuevas herramientas moleculares también está ampliando recíprocamente nuestra capacidad para estudiar la amplitud de la diversidad natural. Durante casi un siglo, gran parte de la investigación en ciencias de la vida se ha realizado utilizando un puñado de organismos, elegidos por su idoneidad para el trabajo de laboratorio. La caja de herramientas moleculares en rápida expansión ahora se puede aplicar mucho más ampliamente, abriendo el acceso a una miríada de nuevas especies, desde salamandras con capacidades regenerativas únicas hasta cepas naturales de cultivos que son resistentes a la sequía. Además, los científicos ahora pueden optar por estudiar sus preguntas específicas utilizando los sistemas modelo más adecuados en lugar de limitarse a un puñado de cepas de laboratorio que tienen una capacidad limitada para modelar enfermedades humanas.
Juntos, estos dos modos de observación están impulsando un auge en la biotecnología. Los datos de observaciones en profundidad del genoma humano se están utilizando para informar el diseño y el desarrollo de tratamientos, mientras que amplios estudios de comunidades microbianas identifican nuevas enzimas con aplicaciones biotecnológicas.
Dados todos estos emocionantes desarrollos en la investigación de las ciencias de la vida y la biotecnología, es aún más importante que nunca brindar oportunidades de capacitación y tutoría para los estudiantes interesados en la ciencia y la ingeniería, especialmente los estudiantes de diversos orígenes. Estoy profundamente en deuda con los numerosos mentores y las experiencias educativas en ciencias e ingeniería de las que he tenido la suerte de aprender en mi propia educación. Usaré parte del dinero del Premio Lemelson-MIT para apoyar la educación y la innovación STEM, incluidas las organizaciones de apoyo, como el Centro para la Excelencia en la Educación y la Sociedad para la Ciencia y el Público, que han patrocinado programas que han jugado un papel importante en ayudar los estudiantes de secundaria y preparatoria desarrollan y celebran sus intereses en la ciencia y la ingeniería. Es un momento emocionante en biología y hay mucho más que podemos hacer para nutrir a la próxima generación de científicos e ingenieros que crearán nuevas tecnologías transformadoras que resolverán los numerosos desafíos importantes que enfrenta el mundo hoy.
Feng Zhang es el ganador de 2017 del Premio Lemelson-MIT de $ 500,000 , que honra a los inventores en la mitad de su carrera dedicados a mejorar el mundo a través de una invención tecnológica sobresaliente. Es miembro principal del Instituto Broad del MIT y Harvard.