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Convertir glóbulos rojos en portadores de fármacos versátiles
La ingeniería genética de glóbulos rojos para convertirlos en vehículos de administración de fármacos podría abrir la puerta a una gran cantidad de nuevas terapias. Y dado que los glóbulos rojos maduros no contienen ningún material genético, también conllevarían menos riesgos de seguridad que otras terapias genéticas y celulares. Esa es la idea detrás de la tecnología presentada hoy por Rubio , una empresa de 18 meses fundada por Empresas emblemáticas en Cambridge, Massachusetts.
La imagen muestra glóbulos rojos modificados genéticamente cultivados utilizando la tecnología patentada de Rubius.
El primer medicamento de Rubius será para la fenilcetonuria, o PKU, un trastorno genético devastador que hace que las personas con la enfermedad no puedan digerir el aminoácido fenilalanina, que se encuentra en la mayoría de los alimentos ricos en proteínas. Si no se trata, la PKU puede provocar una variedad de problemas de salud graves, incluido el daño cerebral, pero la única forma de tratarla es con una dieta extremadamente restrictiva.
Hasta ahora, la compañía ha probado el medicamento para la PKU en animales y en sangre humana en el laboratorio, y tiene como objetivo comenzar las pruebas clínicas el próximo año. Además de la terapia para la PKU, Rubius ha desarrollado más de 50 terapias diferentes basadas en glóbulos rojos, dice Avak Kahvejian , el director general de la empresa y socio de Flagship. Él dice que el enfoque podría conducir a terapias biológicas para una variedad de problemas que incluyen trastornos hematológicos, trastornos autoinmunes, enfermedades infecciosas y cáncer.
La nueva tecnología se basa en avances recientes en la capacidad de modificar genéticamente y cultivar glóbulos rojos humanos a partir de células madre en cultivo. Utilizando técnicas de biología molecular establecidas, los científicos de Rubius pueden diseñar células progenitoras extraídas de la médula ósea humana y hacer crecer células sanguíneas que produzcan proteínas terapéuticas específicas en su superficie o dentro de la célula. Antes de que maduren por completo, los glóbulos rojos de los mamíferos expulsan su material genético, por lo que, como terapia, son más fáciles de controlar y menos riesgosos que otras terapias con células madre y génicas, que pueden provocar un crecimiento celular anormal y tumores.
Los glóbulos rojos humanos circulan durante cuatro meses, lo que significa que podrían formar la base de terapias a largo plazo. Las células pueden llegar a cualquier parte del cuerpo a través del torrente sanguíneo y pueden proteger al agente terapéutico del sistema inmunitario, dice Kahvejian.
En el caso de la PKU, los investigadores han identificado enzimas que pueden descomponer la fenilalanina, pero no se puede simplemente inyectar una enzima en el torrente sanguíneo, porque el cuerpo la eliminará rápidamente y podría inducir una reacción inmunitaria que haría que los tratamientos futuros la misma enzima inútil, dice Harvey Lodish , profesor de biología y bioingeniería en el MIT y miembro del Instituto Whitehead de Investigación Biomédica. Lodish, cofundador científico y miembro de la junta directiva de Rubius, dice que la ingeniería de glóbulos rojos para producir la enzima deseada resuelve ambos problemas.
Lodish dice que las pruebas en animales sugieren que los glóbulos rojos modificados pueden ser una terapia muy potente para una variedad de enfermedades. Él dice que el trabajo aún no publicado de su laboratorio ha demostrado que las células modificadas para producir un anticuerpo contra una toxina bacteriana específica hacen que los ratones sean resistentes a muchas veces la dosis letal de esa toxina.
Solo se necesitan unas pocas semanas para hacer crecer las células que producen una nueva proteína de interés, un proceso que Kahvejian llama creación rápida de prototipos. La compañía se mantiene callada sobre qué terapias adicionales podrían estar en proceso, pero Kahvejian dice que el potencial de nuevos medicamentos basados en glóbulos rojos solo está limitado por su imaginación.