Comprador, tenga cuidado con esta terapia génica de $ 1 millón para el envejecimiento

Telómeros wikimedia

Se dice que nada es seguro excepto la muerte y los impuestos. Pero se ha puesto en duda lo primero desde la década de 1970, cuando los científicos hurgaron en uno de los misterios fundamentales de la biología: las razones moleculares por las que envejecemos y morimos.

El hilo suelto que sacaron tenía que ver con los telómeros, relojes moleculares en los extremos de los cromosomas que se acortan cada vez que una célula se divide, dándole en efecto una vida útil fija. Algunos tejidos (como el revestimiento del intestino) se renuevan casi constantemente y se descubrió que tienen altos niveles de una enzima llamada telomerasa, que trabaja para reconstruir y extender los telómeros para que las células puedan seguir dividiéndose.

Eso fue suficiente para que Elizabeth Blackburn, Carol Greider y Jack Szostak ganaran un premio Nobel en 2009. La pregunta obvia, entonces, era si la telomerasa podría proteger a cualquier célula del envejecimiento, y tal vez también extender la vida de organismos completos.

Si bien los tratamientos de extensión de telómeros en ratones han arrojó resultados intrigantes , nadie ha demostrado que ajustar los relojes moleculares tenga beneficios para los humanos. Eso no impide que una startup estadounidense anuncie una terapia genética para aumentar los telómeros, a un precio.

Libella Gene Therapeutics, con sede en Manhattan, Kansas, afirma que ahora está ofreciendo una terapia génica para reparar telómeros en una clínica en Colombia por $1 millón la dosis. La compañía anunció el 21 de noviembre que estaba reclutando pacientes para lo que denominó un ensayo clínico de pago por jugar.

Sin embargo, tenga cuidado con el comprador: esta prueba es para un tratamiento no probado y no probado que incluso podría ser perjudicial para su salud.

La compañía propone inyectar a los pacientes virus que lleven las instrucciones genéticas que las células necesitan para fabricar la transcriptasa inversa de la telomerasa, una molécula involucrada en la extensión de la longitud de los telómeros.

Los peligros son enormes, dice Jerry Shay, experto mundial en envejecimiento y cáncer en el Centro Médico Southwestern de la Universidad de Texas. Existe el riesgo de activar una célula precancerosa que tiene todas las alteraciones excepto la telomerasa, especialmente en personas de 65 años o más.

Durante años, las personas involucradas en la empresa han hecho afirmaciones cambiantes sobre el estudio, lo que genera incertidumbre sobre quién está involucrado, cuándo podría comenzar e incluso dónde ocurriría. Anuncios de prueba publicados en octubre para clinicaltrials.gov actualmente muestran planes para tres experimentos vinculados, cada uno con cinco pacientes, dirigidos a la isquemia crítica de las extremidades, el Alzheimer y el envejecimiento, respectivamente.

Jeff Mathis, presidente de Libella, le dijo a MIT Technology Review que dos pacientes ya pagaron la enorme tarifa para participar en el estudio: una mujer de 90 años y un hombre de 79 años, ambos ciudadanos estadounidenses. Dijo que podrían recibir la terapia génica para la segunda semana de enero de 2020.

La decisión de cobrar una fortuna a los pacientes por participar en el estudio de un tratamiento experimental es una señal de alerta, dicen los expertos en ética. ¿Cuál es la justificación moral para acusar a las personas de Alzheimer? pregunta Leigh Turner, del Centro de Bioética de la Universidad de Minnesota. ¿Por qué cobrar a los que corren todo el riesgo?

El estudio de los telómeros se está realizando fuera de los EE. UU. porque no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos. Detalles publicados en clincaltrials.gov indican que las inyecciones se realizarían en la clínica médica IPS Arcasalud SAS en Zipaquirá, Colombia, 40 kilómetros (25 millas) al norte de Bogotá.

Toma mucho más tiempo, es mucho más costoso, hacer cualquier cosa en los EE. UU. de manera oportuna, dice Mathis sobre la elección de Libella de ir al extranjero.

Para algunos promotores de la terapia génica de la telomerasa, la urgencia está justificada. Aquí está el dilema ético: ¿Corre rápido y corre el riesgo de perder credibilidad, o se mueve lentamente y tiene más credibilidad y aceptación global, pero mientras tanto ha muerto gente? dice Mike Fossel, presidente de Telocyte, una compañía que planea realizar un estudio de terapia génica de telomerasa para el Alzheimer en los EE. UU. si puede obtener la aprobación de la FDA.

Nuestro informe reveló una serie de preguntas sin respuesta sobre el juicio. Según los listados, el investigador principal, es decir, el médico responsable, es Jorge Ulloa, cirujano vascular más que experto en transferencia de genes. No veo a nadie con experiencia científica relevante, dice Turner.

Además, Bill Andrews, quien figura como director científico de Libella, dice que no sabe quién es Ulloa, aunque en el sitio web de Libella, las fotos de los hombres aparecen juntas en la lista de miembros del equipo. Dijo que creía que diferentes médicos estaban dirigiendo el ensayo.

Turner también expresó su preocupación sobre el período de observación propuesto de 10 días descrito en la publicación del estudio en el extranjero: si alguien paga, se presenta, recibe tratamiento y no se queda mucho tiempo, ¿cómo se realizan las preguntas de seguimiento? ¿Dónde están teniendo lugar?

Las empresas que buscan probar el enfoque de los telómeros a menudo señalan el trabajo de María Blasco, una científica española que informó que la terapia génica de alargamiento de los telómeros benefició a los ratones y no causó cáncer. Blasco, directora del Centro Nacional de Investigación del Cáncer de España, dice que cree que se deben realizar muchos más estudios antes de intentar un experimento genético de este tipo en una persona.

Esta no es la primera vez que Libella anuncia que su juicio comenzará de manera inminente. A fines de 2017, afirmó que los ensayos en humanos de la terapia con telomerasa comenzarían en las próximas semanas. En 2016, Andrews (entonces asociado con la empresa biotecnológica BioViva) afirmó que la construcción de una clínica de reversión de la edad en la nación insular de Fiji estaría completa antes de fin de año. Tampoco llegó a pasar.

Preguntas similares rodean las afirmaciones más recientes de Libella de que tiene dos clientes que pagan. Pedro Fabián Dávalos Berdugo, gerente de Arcasalud, dijo que tres pacientes estaban esperando tratamiento en diciembre. Pero Bioaccess, una organización colombiana de investigación por contrato que facilita el ensayo de Libella, dijo que aún no se había inscrito a ningún paciente.

Tampoco está claro de dónde obtiene Libella los virus necesarios para el tratamiento. Virovek, una empresa de biotecnología de California identificada por varias fuentes como el fabricante de Libella, no respondió preguntas sobre si se había producido algún tratamiento.

esconder