Células inmunitarias genéticamente modificadas han matado a un paciente, deteniendo dos ensayos de vanguardia

Categoría: Sin categorizar Al corriente Sep 05

El progreso en un área del tratamiento del cáncer conocida como terapia CAR-T ha sido rápido, pero es un juego de vida o muerte. Nunca ha sido esto más claro que en los últimos días.

A última hora del lunes, la empresa francesa de biotecnología Cellectis anunció que la FDA había detenido sus ensayos clínicos con células inmunitarias genéticamente modificadas para tratar dos tipos diferentes de cáncer después de que un paciente muriera (las acciones de Cellectis recibieron una paliza por el anuncio). Los ensayos tenían como objetivo demostrar que una versión más avanzada de CAR-T, conocida como CAR-T 'listo para usar' o 'universal', podría funcionar. El tratamiento modifica las células T de un donante para convertirlas en anticancerígenos y luego las infunde en un paciente.

Algunos ensayos de esta tecnología han mostrado un éxito espectacular, incluida la aparente curación de dos bebés que tenían leucemia a principios de este año. Y Novartis acaba de recibir la aprobación de la FDA la semana pasada para lo que podría considerarse como una terapia CAR-T de primera generación, en la que las células inmunitarias de un paciente se eliminan, modifican y reinfunden en ellas.

El CAR-T listo para usar funciona de manera un poco diferente, ya que usa células T de donantes en lugar de las del propio paciente. Si resulta seguro y efectivo, sería mucho más fácil de administrar que la versión personalizada de CAR-T, que está hecha a la medida de cada paciente.

Lamentablemente, sin embargo, la muerte en el juicio de Cellectis está lejos de ser la primera en el mundo de CAR-T.

El año pasado, las pruebas de CAR-T personalizadas realizadas por la firma de biotecnología Juno resultaron en la muerte de un paciente. Los investigadores hicieron un cambio rápido en el ensayo y la FDA permitió que se reanudara, pero pronto siguieron tres muertes más. Como observa Endpoints , esa experiencia puede significar que Cellectis tendrá dificultades para reiniciar sus pruebas hasta que los reguladores estén convencidos de que la compañía tiene mejores perspectivas para evitar un resultado trágico.