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Broad Institute obtiene una patente sobre un método revolucionario de edición de genes
Una de las tecnologías genéticas más importantes desarrolladas en los últimos años está ahora patentada, y los investigadores se preguntan qué podrán hacer y qué no podrán hacer con el poderoso método para editar el genoma.
El martes, el Instituto Broad del MIT y Harvard Anunciado que se le había concedido un patentar cubriendo los componentes y la metodología de CRISPR, una nueva forma de realizar cambios precisos y específicos en el genoma de una célula u organismo. CRISPR podría revolucionar la investigación biomédica al brindar a los científicos una forma más eficiente de recrear mutaciones relacionadas con enfermedades en animales de laboratorio y células cultivadas; también puede ofrecer una forma sin precedentes de tratar enfermedades (ver Cirugía del genoma).
La patente, emitida solo seis meses después de que se presentó su solicitud, cubre una versión modificada del sistema CRISPR-Cas9 que se encuentra naturalmente en las bacterias, que los microbios utilizan para defenderse de los virus. La patente también cubre métodos para diseñar y usar los componentes moleculares de CRISPR.
El inventor que figura en la patente es Feng Zhang , investigadora del MIT y miembro principal de la facultad de Broad. Zhang era un Revisión de tecnología del MIT Innovador menor de 35 años en 2013.
La patente describe cómo se podrían usar las herramientas para tratar enfermedades y enumera muchas afecciones específicas, desde la epilepsia hasta la enfermedad de Huntington, el autismo y la degeneración macular. Una de las posibilidades más interesantes de CRISPR es su potencial para tratar trastornos genéticos mediante la corrección directa de mutaciones en los cromosomas de un paciente. Eso permitiría a los médicos tratar enfermedades que no pueden abordarse con métodos más tradicionales, un objetivo ya establecido por una startup cofundada por Zhang llamada Medicamentos emitidos (consulte El nuevo método de edición del genoma podría hacer que la terapia génica sea más precisa y eficaz).
Otro fundador de Editas, Jennifer Doudna , y su instituto, la Universidad de California, tienen una solicitud de patente pendiente para la tecnología CRISPR. Aún no está claro cómo se verá afectada esa aplicación de la costa oeste. Tampoco está claro qué impacto tendrán las afirmaciones de Broad sobre la tecnología en su uso comercial y en la investigación básica.
Chelsea Loughran , un abogado de litigios de propiedad intelectual que ha estado siguiendo CRISPR durante el último año, dice que muchas personas ya están usando CRISPR y no está claro si ahora les resultará más difícil hacerlo. Todo eso está en manos del MIT y de Broad, dice.
Si bien el MIT, Harvard y Broad poseen conjuntamente las patentes CRISPR anunciadas ayer, la oficina de licencias de tecnología de Broad está gestionando las decisiones sobre quién obtendrá las licencias para usar la tecnología, dice Lita Nelsen , director de la Oficina de Licencias Tecnológicas del MIT. (Las licencias son permisos formales para utilizar una tecnología patentada, a menudo a cambio de dinero).
Un portavoz de Broad dice que los detalles específicos sobre las licencias no están disponibles en este momento, pero Broad tiene la intención de hacer que esta tecnología esté ampliamente disponible para los científicos.
Nelsen dice que la experiencia del MIT en patentar otra tecnología genética, los ARN de interferencia cortos, proporciona un buen ejemplo de lo que se puede esperar de las patentes CRISPR. Los ARN de interferencia cortos son una familia de moléculas que pueden usarse para silenciar genes en muchos organismos. Esas moléculas son ampliamente utilizadas por científicos de investigación básica.
La oficina de Nelsen otorgó licencias para usar la tecnología de ARN interferente a diferentes grupos, con diferentes tipos de permisos. Una startup llamada Alnylam obtuvo una licencia exclusiva para utilizar la tecnología para intentar desarrollar tratamientos para pacientes (consulte El potencial terapéutico de RNAi). Además, el MIT otorgó licencias no exclusivas a algunas empresas que querían vender los componentes moleculares de la técnica de silenciamiento génico.
La razón por la que las universidades patentan herramientas de investigación básica es para incentivar su desarrollo, dice Nelsen. Transformar una tecnología de este tipo en un tratamiento médico es un proceso inmensamente caro, dice. Si no patentara, eso no se haría, dice Nelsen.
El MIT no persigue a los científicos académicos que producen versiones de laboratorio de los componentes moleculares para la tecnología de silenciamiento de genes, dice ella. Si la oficina de licencias de amplia tecnología sigue ese ejemplo, las nuevas patentes no deberían afectar a los académicos que deseen utilizar la herramienta para la investigación básica, dice Nelsen. Eso sería una buena noticia, porque se cree que CRISPR es una gran ayuda para la ciencia biológica. Por ahora, sin embargo, Broad está controlando estrictamente sus planes para la patente.