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Big Pharma se duplica en CRISPR para nuevos medicamentos
¿Puede la poderosa herramienta de edición de genes CRISPR ayudar a curar enfermedades? Las compañías farmacéuticas están compitiendo para averiguarlo.
Bayer es solo la última gran compañía farmacéutica en lanzar un proyecto para convertir CRISPR en nuevos medicamentos.
Una empresa conjunta de 300 millones de dólares recientemente anunciada entre Bayer AG y la startup Terapéutica CRISPR —para desarrollar nuevos medicamentos para los trastornos de la sangre, la ceguera y las cardiopatías congénitas— es solo el último indicio de que la industria farmacéutica está ansiosa por encontrar y desarrollar nuevas curas utilizando CRISPR. Pero es demasiado pronto para aprovechar todo el potencial de las terapias basadas en CRISPR, y gran parte del enfoque a corto plazo estará en desarrollar formas de llevar el sistema de edición de genes a objetivos específicos en el cuerpo.
CRISPR Therapeutics es una de las tres nuevas empresas de alto perfil; las otras son Medicamentos emitidos y Terapéutica Intellia —con el objetivo de utilizar CRISPR para diseñar nuevas curas. Los tres están colaborando o han obtenido inversiones de compañías farmacéuticas más grandes, y los tratos durante el último año han revelado amplias áreas de enfermedades donde los fabricantes de medicamentos ven oportunidades para aplicar la nueva herramienta.
A corto plazo, CRISPR es atractivo para su uso en terapias experimentales para ciertas enfermedades genéticas o cánceres. Estas terapias implican eliminar células del cuerpo, modificar su ADN y reintroducirlas. Pero las tres compañías también tienen la intención de desarrollar tecnologías para administrar CRISPR a las células del cuerpo sin tener que eliminarlas, un desafío sustancialmente más complicado que, de cumplirse, abriría la puerta a una gama mucho más amplia de terapias potenciales.
Uno de los principales objetivos de la empresa conjunta de Bayer con CRISPR Therapeutics será desarrollar nuevas tecnologías de administración que serán fundamentales para futuros medicamentos destinados a las células del interior del cuerpo, dice Rodger Novak, director ejecutivo de CRISPR Therapeutics. No es un desafío pequeño. Para que funcione, el fármaco primero tiene que encontrar el órgano o tejido adecuado. Una vez que está allí, debe entregar la carga útil en las celdas correctas de manera segura.
La necesidad final de cualquiera de los jugadores que intentan fabricar medicamentos CRISPR es tecnologías que puedan aumentar la especificidad de CRISPR, de modo que edite solo la secuencia de ADN objetivo, dice Axel Bouchon, director del recién lanzado LifeScience Center de Bayer, quien liderará la empresa conjunta. . La base de la tecnología CRISPR es un sistema biológico que utilizan algunas bacterias para eliminar secuencias de ADN viral no deseadas (consulte Cirugía del genoma). Una de las moléculas que localiza y corta el ADN ha evolucionado para ser algo inespecífica, por lo que puede ser lo suficientemente flexible para abordar una variedad de virus diferentes, dice Bouchon.
Eso no es un problema para algunas aplicaciones que involucran células de ingeniería fuera del cuerpo, o ex vivo , dice Bouchon. Si quieres ir en vivo tienes que asegurarte de que sea muy específico para la secuencia objetivo, dice. Él dice que Bayer posee tecnología patentada, así como la experiencia interna necesaria para lograr esa especificidad.
Una vez que el sistema sea lo suficientemente específico, podría haber varias formas de introducirlo en las células correctas, como mediante el uso de vectores virales o nanopartículas. Administrarlo en el tejido correcto podría ser tan simple como autorizar una jeringa para inyectar en el globo ocular o un stent para administrar el medicamento en el corazón, dice Bouchon. Pero ninguno de los jugadores que intentan fabricar medicamentos CRISPR aún ha podido abordar los tres desafíos: entregar el medicamento al tejido, las células y, en última instancia, a la secuencia objetivo con la especificidad necesaria, dice.
Bayer es líder en el tratamiento de ciertas enfermedades genéticas de la sangre, incluida la hemofilia, un trastorno de la coagulación, y Bouchon dice que la ruta más corta para desarrollar un medicamento CRISPR puede ser el tratamiento de una parte de esas enfermedades que podrían tratarse. ex vivo . El tratamiento de los otros trastornos requerirá la administración de un fármaco a las células del hígado, pero eso requiere un gran paso, dice Bouchon.
El tratamiento de trastornos oculares genéticos es otra aplicación atractiva a corto plazo porque el ojo es menos susceptible a las reacciones inmunitarias y porque algunos métodos de inyección en el ojo están bien establecidos (ver Edición de genes CRISPR para ser probado en personas para 2017, dice Editas). Mientras tanto, un medicamento basado en CRISPR para enfermedades cardíacas congénitas es una idea prometedora, dice Bouchon. Entregar CRISPR a las células correctas en el corazón, o en otros sistemas de órganos igualmente complejos, presenta desafíos que probablemente llevará más de una década resolver, advierte Novak.
De hecho, aunque la tecnología cambiará las reglas del juego para la medicina, dice Novak, estos son realmente los primeros días.